ยีนบำบัดสามารถช่วยซิสติกไฟโบรซิสได้อย่างไร?

2024 ผู้เขียน: Michael Samuels | [email protected]. แก้ไขล่าสุด: 2023-12-16 01:52

ยีนบำบัด เกี่ยวข้องกับการโอนสำเนาที่ถูกต้องของ โรคปอดเรื้อรัง transmembrane conductance regulator (CFTR) DNA ไปยังเซลล์เยื่อบุผิวในทางเดินหายใจ การโคลนนิ่งของ CFTR ยีน ในปี 1989 นำไปสู่การศึกษาพิสูจน์หลักการของCFTR ยีน ถ่ายโอนในหลอดทดลองและในแบบจำลองสัตว์

ด้วยวิธีนี้ ซิสติก ไฟโบรซิสสามารถรักษาด้วยยีนบำบัดได้หรือไม่?

โรคปอดเรื้อรัง คือ พันธุกรรม โรคที่ทำให้เมือกสะสมในปอดของผู้ป่วย นอกจากนี้ ยังไม่มีวิธีรักษาโรค ตอนนี้ชุดของความร่วมมือในอุตสาหกรรม สามารถ ช่วยนำ ยีนบำบัด พัฒนาโดยสหราชอาณาจักร การบำบัดด้วยยีน Cystic Fibrosis Consortium เข้าสู่การทดสอบทางคลินิก

นอกจากนี้ นักวิทยาศาสตร์สามารถรักษาโรคซิสติก ไฟโบรซิสได้อย่างไร นักวิทยาศาสตร์ ได้ค้นพบวิธีรักษาแบบใหม่ โรคปอดเรื้อรัง (CF) ที่เกี่ยวข้องกับการส่งโปรตีนเทียมไปยังเซลล์ปอดของผู้ป่วยเพื่อทดแทนข้อบกพร่อง โรคปอดเรื้อรัง โปรตีนตัวควบคุมการนำไฟฟ้าของเมมเบรน (CFTR)

ต่อจากนั้น คำถามคือ ยีนบำบัดสำหรับซิสติก ไฟโบรซิสประสบความสำเร็จเพียงใด?

การกลายพันธุ์ทำให้ปอดและระบบย่อยอาหารอุดตันด้วยเมือกเหนียว เป้าหมายของ ยีนบำบัดโรคซิสติกไฟโบรซิส คือการแทนที่CFTR.ที่ผิดพลาด ยีน กับการทำงาน เมื่อเทียบกับยาหลอก วิธีการให้ nebuliser แสดงให้เห็นว่าการทำงานของปอดดีขึ้นเล็กน้อย แต่มีนัยสำคัญ (3.7%)

ทำไมซิสติกไฟโบรซิสจึงเป็นตัวเลือกที่ดีสำหรับการบำบัดด้วยยีน

โรคปอดเรื้อรัง เป็นโสด ยีน ความผิดปกติที่ถูกมองว่าเป็น ผู้สมัครที่ดีสำหรับการบำบัดด้วยยีน เพราะผู้ได้รับผลกระทบ ยีน รู้จักเนื้อเยื่อเป้าหมาย ปอด เข้าถึงได้ไม่ถึง 50% ยีน การถ่ายโอนอาจให้ประโยชน์ทางคลินิก