2024 ผู้เขียน: Michael Samuels | [email protected]. แก้ไขล่าสุด: 2024-02-17 17:16
CRISPR / Cas9 เป็นแนวทางทดลองสำหรับ รักษาซิสติกไฟโบรซิส (ซีเอฟ). การบำบัดประกอบด้วยโปรตีน-RNA คอมเพล็กซ์ที่ออกแบบมาเพื่อจัดการกับการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่ทำให้เกิดโรคโดยการแก้ไขพันธุกรรมของผู้ป่วย แก้ไขการกลายพันธุ์ด้วยตนเอง
ด้วยวิธีนี้ cas9 และ Crispr สามารถทำอะไรกับผู้ที่เป็นโรคซิสติกไฟโบรซิสได้บ้าง?
CRISPR เทคโนโลยีเป็นเครื่องมือสำหรับ การแก้ไขยีน ที่ให้โอกาสแก่นักวิจัยในการปรับเปลี่ยนลำดับดีเอ็นเอและปรับเปลี่ยนการทำงานของยีนได้อย่างง่ายดาย ทางนี้, CRISPR - Cas9 วิธีการอาจเป็นตัวแทนของเครื่องมือที่ถูกต้องในการซ่อมแซมการกลายพันธุ์ของ CFTR และได้ผลลัพธ์ที่เป็นความหวังในแบบจำลองเนื้อเยื่อและสัตว์ของ CF โรค.
นอกจากนี้ ยีนบำบัดสำหรับซิสติกไฟโบรซิสประสบความสำเร็จเพียงใด? การกลายพันธุ์ทำให้ปอดและระบบย่อยอาหารอุดตันด้วยเมือกเหนียว เป้าหมายของ ยีนบำบัดโรคซิสติกไฟโบรซิส คือการแทนที่CFTR.ที่ผิดพลาด ยีน กับการทำงาน เมื่อเทียบกับยาหลอก วิธีการให้ nebuliser แสดงให้เห็นว่าการทำงานของปอดดีขึ้นเล็กน้อย แต่มีนัยสำคัญ (3.7%)
นอกจากนี้พันธุวิศวกรรมสามารถรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิสได้หรือไม่?
โรคปอดเรื้อรัง คือ พันธุกรรม โรคที่ทำให้เมือกสะสมในปอดของผู้ป่วย นอกจากนี้ ยังไม่มี รักษา สำหรับโรค ตอนนี้ชุดของความร่วมมือในอุตสาหกรรม สามารถ ช่วยนำ ยีน การบำบัดที่พัฒนาโดยสหราชอาณาจักร ยีนซีสติกไฟโบรซิส สมาคมบำบัดเข้าสู่การทดสอบทางคลินิก
การรักษาในอนาคตสำหรับซิสติกไฟโบรซิสมีอะไรบ้าง?
สรุป: ตัวแทนใหม่สามราย ได้แก่ ivacaftor, VX-809 และ ataluren กำหนดเป้าหมายข้อบกพร่องพื้นฐานในการผลิต CFTR Ivacaftor เพิ่งได้รับการอนุมัติจาก FDA ในขณะที่อีก 2 ตัวแทนยังอยู่ในการทดลองทางคลินิก ผู้ป่วยที่มี CF จะได้รับประโยชน์จากการปรับเปลี่ยนในแบบของคุณ ยา ขึ้นอยู่กับจีโนไทป์เฉพาะของพวกมัน